LABORATUVARDAN HASTA KULLANIMINA

Actelion’un yenilikçi ilaçları hastalara sunma misyonu  geliştirme fonksiyonu tarafından organize edilmiş global, çapraz  fonksiyonlu (cross-functional) yaşam döngüsü takımları tarafından yerine getirilmektedir. Herhangi bir ilacın yaşam döngüsü 4 faz içermektedir – keşif ve araştırma, geliştirme, ruhsatlandırma süreci  ve piyasaya verilme. Hedef ilacın araştırılıp bulunmasından piyasaya sunumuna kadar geçen zaman yaklaşık 10-12 yıldır.

Keşif ve Araştırma
İlaç keşif işleminde ilk adım, uygun bir hedef belirlemektir. Bu bir hastalık durumu veya patoloji ile özellikle ilişkili bir molekül veya protein reseptörüdür. Bu nedenle, hastalığın moleküler, hücresel ve genetik seviyede nasıl meydana geldiğini anlamak çok önemlidir. Hedef belirlendikten sonra, bir sonraki basamak, hedefin hastalıkta nasıl bir rolü olduğunu anlamaktır. Bunu, bilinen veya yeni bileşenlere karşı hedefi test etmek  izler. Böylece hedefle etkileşen ve hastalık sürecini nötralize etme veya yavaşlatma potansiyelini gösteren bir veya daha fazla ‘öncü ürün’ belirlenir.

Geliştirme
İlaç üretim fazında, seçilmiş ürünler çok yoğun testlerden ve optimizasyonlardan geçirilerek, en etkili olabilecek ‘öncü yapı veya aday ilaç’ belirlenir. Sağlık otoriteleri tarafından istenilen testlerde, hücre içinde (in vitro) ve hayvanlarda (in vivo) metabolizma (farmakodinamik ve farmakokinetik), güvenlilik, toksisite, dozaj ve etkinlik çalışılır. Aday ilacın tam olarak araştırıldığı, optimize edildiği ve insanlar için test edilmeye hazırlandığı geliştirme bölümüne ‘preklinik faz’ denir. Üretimin klinik fazında aday ilacın hastalarda etkinliği ve güvenliliği araştırılır.

Ruhsatlandırma Süreci 
Hastalığı iyileştirmede aday ilacın güvenliliği ve etkinliğini destekleyen kanıtlar klinik araştırmalardan elde edilir. Bu aşamada, ürünün kalitesi dahil olmak üzere,  üretimi sırasında elde edilmiş preklinik ve klinik verileri içeren tüm gerekli bilgilerle hazırlanmış başvurular, ilgili düzenleyici otoritelere, onların karar yetkileri içinde, ilacı piyasaya sunma izni almak amacıyla teslim edilir (örneğin;ABD’de New Drug Application (NDA), AB’de Marketting Authorisation Application (MAA)). Düzenleyici kurumlar, hemen hemen tüm bölgelerde mevcutturlar ve ilaçların geliştirme, onay ve pazara sunulmasını yönetirler.

Pazara Sunulma
İlaç geliştirilmesinin son fazı, ilaç onay aldıktan sonra ilacın piyasaya sunulmasıdır. İlaç üreticisi ilacını satmak istediği her ülke ve bölgede pazarlama ruhsat başvurusu yapmalıdır. Pazara sunulmuş ilacın güvenlilik ve etkinlik değerlendirmesine devam etmek ve daha ileriye geliştirmek için, faz 4 klinik araştırmalar üretici tarafından yapılır ve bazı bölgelerde pazarlama-sonrası yapılan bu tür klinik çalışmalar zorunludur.